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１、希少疾患は置き去りにされていた。
本部をジュネーブに置くIFPMA(国際製薬団体連合会)、世界中の病気（がん・心疾患・HIVなど)を撲滅することを目的としている非営利・非政府系組織です。
このIFPMAがリリースしている冊子『希少疾患について』の以下の図表（希少疾患に関する各国の法整備について）を見ると、世界が希少疾患を本気で考え始めたのが、つい最近であることが判ります。
希少疾患に関する法令化は、米国が1983年、日本は1993年です。
希少疾患が長く置き去りにされていた最大の理由は、希少疾患を対象とした薬剤は、なかなかビジネスには乗らないということでした。
確かに、世界中のメガファーマーは、糖尿病、がん、高血圧など患者数の多い疾病を対象とする新薬に多くの経営資源を投じていました。
この傾向は今も続いていますが、その一方で、ついに希少疾患にも一条の光が差してきたのです。その一つが、モダリスの「切らない遺伝子療法 CRISPR-GNDM」です。
２、希少疾患の現状
希少疾患は重度で慢性的な症状である傾向があり、多くの場合、進行性かつ衰弱性で生命を脅かす疾患で、このため、希少疾患患者の 30%は 5 歳に達する前に死亡する と言われています。
ヒトの疾患はおよそ１万種類あり、そのうち希少疾患と呼ばれる疾患は約7,000種類あります（実に70％)。
これらの疾患はいわば疾患のロングテール（以下の図表参照、モダリスＨＰより）を構成していて、患者数の合計は世界全体では４億人いると言われており、実に日本の人口の約4倍の患者さんが希少疾患に苦しんでいるということです。
３、ビジネスの観点からみると・・・
ビジネスの観点から、この状況を見ると、希少疾患をここに見ると小さなマーケットですが、まとめて4億人と見れば巨大なマーケットです。希少疾患の多くは「遺伝性遺伝子疾患」ですので、ここに鋭く切り込める薬剤（技術）があれば、極めて有望な解決策となります。
もしも、この希少疾患という巨大なマーケットを「一つの手法」で治すことが出来れば、それは革新的な出来事となります。それを可能にしたのが、モダリスの「切らない遺伝子療法 CRISPR-GNDM」です。
希少疾患の95%以上にはまだ治療法がありません。言い換えると、手つかずのマーケットとも言えます。
昨年１月に武田薬品が、希少疾患分野のトップファーマであるシャイアー社(アイルランド)を合併したのも、このマーケットが魅力的なものであることの証しです。
希少疾患分野は、まだまだ競争相手は少ないですが、近年は注目され、新規参入者も増えつつあります。ですから、このマーケットを制するためには、スピード感が極めて大事な要素となってきます。
モダリスの今後の動きに期待します。
以上。
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